Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplicación de la investigación:
Donidalorsen API es un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH) y afecciones inflamatorias relacionadas. Se estudia en el contexto de terapias dirigidas al ARN, con el objetivo de reducir la expresión deprecalicreína plasmática(ARNm de KLKB1). Los investigadores utilizan Donidalorsen para explorar los mecanismos de silenciamiento génico, la farmacocinética dependiente de la dosis y el control a largo plazo de la inflamación mediada por bradicinina.

Función:
Donidalorsen actúa uniéndose selectivamente aKLKB1Donidalorsen actúa sobre el ARNm, reduciendo la producción de precalicreína plasmática, una enzima clave en el sistema calicreína-cinina responsable de desencadenar la hinchazón y la inflamación en el angioedema hereditario (AEH). Al disminuir los niveles de calicreína, Donidalorsen ayuda a prevenir los ataques de AEH y reduce la carga de la enfermedad. Como principio activo, constituye el componente terapéutico principal en el desarrollo de tratamientos de acción prolongada administrados por vía subcutánea para el AEH.