Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplicación de la investigación:
Fitusiran API es un pequeño ARN interferente sintético (siRNA) que se investiga principalmente en el campo de la hemofilia y los trastornos de la coagulación. Su objetivo esantitrombina (AT o SERPINC1)Un gen en el hígado reduce la producción de antitrombina. Los investigadores utilizan Fitusiran para explorar los mecanismos de interferencia de ARN (ARNi), el silenciamiento génico específico del hígado y nuevas estrategias terapéuticas para reequilibrar la coagulación en pacientes con hemofilia A y B, con o sin inhibidores.

Función:
Fitusiran actúa inhibiendo la expresión de la antitrombina, un anticoagulante natural, lo que aumenta la generación de trombina y favorece la formación de coágulos. Este mecanismo ofrece una opción de tratamiento profiláctico para reducir los episodios de sangrado en pacientes con hemofilia. Como principio activo, Fitusiran se utiliza en terapias subcutáneas de acción prolongada destinadas a mejorar la calidad de vida y reducir la carga del tratamiento en trastornos hemorrágicos.