Givosiran

Givosiran (API)

Aplicación de la investigación:
Givosiran API es un pequeño ARN de interferencia sintético (ARNip) que se estudia para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (PHA). Actúa específicamente sobreALAS1El gen (aminolevulínico sintasa 1), que participa en la ruta de biosíntesis del hemo, es objeto de estudio de Givosiran. Los investigadores utilizan este gen para estudiar terapias basadas en la interferencia de ARN (ARNi), el silenciamiento génico dirigido al hígado y la modulación de las rutas metabólicas implicadas en la porfiria y trastornos genéticos relacionados.

Función:
Givosiran actúa reduciendo la expresión deALAS1En los hepatocitos, disminuye la acumulación de intermediarios tóxicos del hemo, como el ALA (ácido aminolevulínico) y el PBG (porfobilinógeno). Esto ayuda a prevenir los ataques neuroviscerales asociados a la porfiria hepática aguda. Como principio activo, Givosiran es el componente farmacéutico activo en terapias basadas en ARN de interferencia (ARNi) diseñadas para proporcionar un control a largo plazo de la porfiria hepática aguda mediante administración subcutánea.