Inclisirán sódico

Inclisirán sódico (API)

Aplicación de la investigación:
El principio activo (API) de inclisirán sódico se estudia principalmente en el campo de la interferencia de ARN (ARNi) y la terapéutica cardiovascular. Como ARNip de doble cadena dirigido al gen PCSK9, se utiliza en investigación preclínica y clínica para evaluar estrategias de silenciamiento génico de acción prolongada para reducir el colesterol LDL (lipoproteínas de baja densidad). También sirve como compuesto modelo para investigar sistemas de administración de ARNip, su estabilidad y terapias de ARN dirigidas al hígado.

Función:
El principio activo inclisirán sódico actúa silenciando el gen PCSK9 en los hepatocitos, lo que reduce la producción de la proteína PCSK9. Esto mejora el reciclaje de los receptores de LDL y aumenta la eliminación del colesterol LDL de la sangre. Su función como agente hipocolesterolemiante de acción prolongada justifica su uso en el tratamiento de la hipercolesterolemia y la reducción del riesgo de enfermedad cardiovascular. Como principio activo, constituye el componente principal de las formulaciones farmacéuticas basadas en inclisirán.