API de oligonucleótidos
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Inclisirán sódico
El principio activo (API) de inclisirán sódico se estudia principalmente en el campo de la interferencia de ARN (ARNi) y la terapéutica cardiovascular. Como ARNip de doble cadena dirigido al gen PCSK9, se utiliza en investigación preclínica y clínica para evaluar estrategias de silenciamiento génico de acción prolongada para reducir el colesterol LDL (lipoproteínas de baja densidad). También sirve como compuesto modelo para investigar sistemas de administración de ARNip, su estabilidad y terapias de ARN dirigidas al hígado.
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Donidalorsen
Donidalorsen API es un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH) y afecciones inflamatorias relacionadas. Se estudia en el contexto de terapias dirigidas al ARN, con el objetivo de reducir la expresión deprecalicreína plasmática(ARNm de KLKB1). Los investigadores utilizan Donidalorsen para explorar los mecanismos de silenciamiento génico, la farmacocinética dependiente de la dosis y el control a largo plazo de la inflamación mediada por bradicinina.
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Fitusiran
Fitusiran API es un pequeño ARN interferente sintético (siRNA) que se investiga principalmente en el campo de la hemofilia y los trastornos de la coagulación. Su objetivo esantitrombina (AT o SERPINC1)Un gen en el hígado reduce la producción de antitrombina. Los investigadores utilizan Fitusiran para explorar los mecanismos de interferencia de ARN (ARNi), el silenciamiento génico específico del hígado y nuevas estrategias terapéuticas para reequilibrar la coagulación en pacientes con hemofilia A y B, con o sin inhibidores.
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Givosiran
Givosiran API es un pequeño ARN de interferencia sintético (ARNip) que se estudia para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (PHA). Actúa específicamente sobreALAS1El gen (aminolevulínico sintasa 1), que participa en la ruta de biosíntesis del hemo, es objeto de estudio de Givosiran. Los investigadores utilizan este gen para estudiar terapias basadas en la interferencia de ARN (ARNi), el silenciamiento génico dirigido al hígado y la modulación de las rutas metabólicas implicadas en la porfiria y trastornos genéticos relacionados.
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Plozasirán
Plozasiran API es un pequeño ARN de interferencia sintético (siRNA) desarrollado para el tratamiento de la hipertrigliceridemia y trastornos cardiovasculares y metabólicos relacionados. Actúa sobreAPOC3El gen codifica la apolipoproteína C-III, un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos. En investigación, Plozasiran se utiliza para estudiar estrategias de reducción de lípidos basadas en ARN de interferencia (ARNi), la especificidad del silenciamiento génico y tratamientos de larga duración para afecciones como el síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) y la dislipidemia mixta.
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Zilebesiran
Zilebesiran API es un ARN interferente pequeño (ARNip) en fase de investigación, desarrollado para el tratamiento de la hipertensión. Actúa sobre elAGTEl gen que codifica el angiotensinógeno, un componente clave del sistema renina-angiotensina-aldosterona (SRAA), se utiliza en investigación para estudiar estrategias de silenciamiento génico para el control a largo plazo de la presión arterial, tecnologías de administración de ARN de interferencia (ARNi) y el papel más amplio de la vía del SRAA en las enfermedades cardiovasculares y renales.