Plozasirán

Plozasiran (API)

Aplicación de la investigación:
Plozasiran API es un pequeño ARN de interferencia sintético (siRNA) desarrollado para el tratamiento de la hipertrigliceridemia y trastornos cardiovasculares y metabólicos relacionados. Actúa sobreAPOC3El gen codifica la apolipoproteína C-III, un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos. En investigación, Plozasiran se utiliza para estudiar estrategias de reducción de lípidos basadas en ARN de interferencia (ARNi), la especificidad del silenciamiento génico y tratamientos de larga duración para afecciones como el síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) y la dislipidemia mixta.

Función:
Plozasiran funciona silenciandoAPOC3El ARNm en el hígado reduce los niveles de apolipoproteína C-III. Esto favorece una mayor lipólisis y la eliminación de lipoproteínas ricas en triglicéridos del torrente sanguíneo. Como principio activo, plozasiran permite el desarrollo de terapias de acción prolongada dirigidas a reducir significativamente los niveles de triglicéridos y el riesgo de pancreatitis y eventos cardiovasculares en pacientes con trastornos lipídicos graves o genéticos.