El 2021-12-06, Tiempo de EE. UU., Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) anunció los resultados positivos de la línea superior de su ensayo clínico de fase III de su candidato fármaco, Trofinetide. El ensayo de fase III, llamado lavanda, se usa principalmente para evaluar la seguridad y la eficacia del trofineturo en el tratamiento del síndrome de Rett (RS). Se inscribieron un total de 189 sujetos, todas las mujeres de 5 a 20 años con Rs.
La lavanda fue un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de 12 semanas con puntos finales primarios combinados del cuestionario conductual RS (RSBQ) y la Escala de calificación global de resultados clínicos (CGI-I), según lo evaluado por el personal de enfermería y los médicos, respectivamente; Clave El punto final secundario es la Escala de Desarrollo de Comunicación y Comportamiento Simbólico para bebés y niños pequeños (CSBS-DP-IT-Social), que se utiliza principalmente para evaluar el desarrollo de comportamientos sociales, verbales y simbólicos en bebés y niños pequeños de 6 a 24 meses de edad, y se puede utilizar para el autismo para la detección temprana de los síntomas de retraso en el desarrollo y otras demoras de desarrollo, según el personal de enfermería.
Los resultados mostraron que el Trofineturo tenía mejoras significativas en ambos puntos finales primarios en comparación con el placebo. Los cambios desde el inicio en RSBQ para placebo y trofineturo en la semana 12 fueron -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Las puntuaciones CGI-I fueron 3.8 vs 3.5 (P = 0.0030). Mientras tanto, el cambio desde el inicio en CSBS-DP-IT-Social fue -1.1 y -0.1 para placebo y trofineturo, respectivamente.
Los puntos finales secundarios primarios y primarios de la lavanda demostraron el potencial del trofineturo para el tratamiento de RS, sin embargo, debe tenerse en cuenta que la tasa de interrupción del tratamiento del estudio relacionada con eventos adversos emergentes (TEAE) fue mayor en el brazo de trofineturo en comparación con el placebo, los dos fueron 2.1% y 17.2%, respectivamente. Entre ellos, los eventos adversos más comunes fueron:
① Diarrea: el Trofineturo fue del 80,6% (97.3% de los cuales eran leve a moderado) y el placebo era del 19.1%;
② Vómitos: el Trofineturo fue del 26.9% (96% de los cuales eran de leve a moderado) y el placebo era del 9.6%;
③ Se produjeron eventos adversos graves en el 3.2% de los sujetos en ambos grupos.
Los sujetos en el ensayo de lavanda continuarán recibiendo trofineturo después de la finalización del ensayo o en los estudios de expansión Lilac y Lilac-2 abiertos, y> 95% de los sujetos que completaron el estudio de lavanda eligieron cambiar a la investigación de expansión de etiqueta abierta de Lilac, los resultados se presentarán a una reunión médica actual.
Tiempo de publicación: Feb-17-2022