El 2021-12-06, hora de EE. UU., Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) anunció los resultados positivos de primera línea de su ensayo clínico de Fase III de su fármaco candidato, Trofinetide.El ensayo de fase III, llamado Lavender, se utiliza principalmente para evaluar la seguridad y eficacia de Trofinetide en el tratamiento del síndrome de Rett (SR).Se inscribieron un total de 189 sujetos, todas mujeres de 5 a 20 años con RS.
Lavender fue un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de 12 semanas con criterios de valoración primarios combinados del RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) y Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), evaluados por el personal de enfermería y los médicos, respectivamente;clave El criterio de valoración secundario es la Escala de desarrollo de comportamiento simbólico y de comunicación para bebés y niños pequeños (CSBS-DP-IT-Social), que se utiliza principalmente para evaluar el desarrollo de comportamientos sociales, verbales y simbólicos en bebés y niños pequeños 6–24 meses de edad y se puede utilizar para el autismo Detección temprana de síntomas de retraso en el desarrollo y otros retrasos en el desarrollo, según la evaluación del personal de enfermería.
Los resultados mostraron que la trofinetida tuvo mejoras significativas en ambos criterios de valoración primarios en comparación con el placebo.Los cambios desde el inicio en el RSBQ para el placebo y la trofinetida en la semana 12 fueron -1,7 frente a -5,1 (p=0,0175);Las puntuaciones de CGI-I fueron 3,8 frente a 3,5 (p = 0,0030).Mientras tanto, el cambio desde el inicio en CSBS-DP-IT-Social fue de -1,1 y -0,1 para el placebo y la trofinetida, respectivamente.
Tanto el criterio principal de valoración como el secundario primario de Lavender demostraron el potencial de la trofinetida para el tratamiento de la RS; sin embargo, se debe tener en cuenta que la tasa de interrupción del tratamiento del estudio relacionada con eventos adversos emergentes (TEAE) fue mayor en el grupo de trofinetida en comparación con el placebo. , Los dos fueron 2,1% y 17,2%, respectivamente.Entre ellos, los eventos adversos más comunes fueron:
① Diarrea: la trofinetida fue del 80,6 % (97,3 % de las cuales fueron de leves a moderadas) y el placebo fue del 19,1 %;
② Vómitos: la trofinetida fue del 26,9 % (96 % de los cuales fueron de leves a moderados) y el placebo fue del 9,6 %;
③ Ocurrieron eventos adversos graves en el 3,2% de los sujetos en ambos grupos.
Los sujetos en el ensayo Lavender continuarán recibiendo Trofinetide después de completar el ensayo o en los estudios abiertos de expansión Lilac y Lilac-2, y >95 % de los sujetos que completaron el estudio Lavender optaron por cambiar al ensayo abierto Lilac investigación de expansión, los resultados se presentarán en una próxima reunión médica.
Hora de publicación: 17-feb-2022